Stoke Therapeutics anuncia actualizaciones en los plazos para la finalización de la inscripción y la publicación de datos de Fase 3 del estudio EMPEROR de zorevunersen para el tratamiento del síndrome de Dravet

— La empresa ahora espera completar la inscripción de 150 pacientes en el segundo trimestre de 2026, con una lectura de datos de Fase 3 a mediados de 2027; Se planea iniciar la presentación continua del NDA en la primera mitad de 2027—

— Continúan las discusiones con la FDA tras la reciente reunión multidisciplinaria; La empresa continúa explorando el potencial para el desarrollo, registro y entrega acelerados de zorevunersen a los pacientes —

— La empresa presentará en la 44.ª Conferencia Anual de Atención Médica de J.P. Morgan el martes 13 de enero de 2026 —

BEDFORD, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK) es una empresa de biotecnología dedicada a restaurar la expresión de proteínas aprovechando el potencial del cuerpo con medicina de ARN y tiene un medicamento de investigación líder, zorevunersen, en desarrollo con Biogen (Nasdaq: BIIB) como un potencial tratamiento modificador de la enfermedad de primera clase para el síndrome de Dravet. Hoy, la empresa anunció plazos acelerados para la finalización de la inscripción y una lectura de datos de Fase 3 del estudio EMPEROR. Se espera que la finalización de la inscripción de 150 pacientes ocurra en el segundo trimestre de 2026. Este progreso en la inscripción pone al estudio EMPEROR de Fase 3 en camino para una lectura de datos a mediados de 2027 que se anticipa respaldará la presentación de una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA). La empresa planea iniciar una presentación continua del NDA en la primera mitad de 2027.

Además, como parte de la Designación de Terapia Innovadora de zorevunersen, se realizó una reunión multidisciplinaria con la FDA para discutir el desarrollo clínico en curso de zorevunersen, incluida la exploración de posibles vías regulatorias aceleradas. No se acordaron cambios inmediatos en el programa de desarrollo de zorevunersen en la reunión. La FDA ha solicitado información adicional, y las discusiones entre la empresa y la Agencia continúan con respecto a posibles oportunidades para acelerar el desarrollo, registro y entrega de zorevunersen a los pacientes.

"La tasa de inscripción en el estudio EMPEROR de Fase 3 es muy alentadora y respalda la necesidad significativa de un tratamiento modificador de la enfermedad para el síndrome de Dravet. El tiempo acelerado para la finalización de la inscripción de 150 pacientes, además de la Designación de Terapia Innovadora, nos posiciona para iniciar una presentación continua del NDA en la primera mitad de 2027, lo que resulta en el potencial de entregar zorevunersen a los pacientes antes de lo esperado originalmente", dijo Ian F. Smith, Director Ejecutivo y Director de Stoke Therapeutics. "Nuestra reciente reunión multidisciplinaria fue productiva y apreciamos el interés de la FDA en profundizar su comprensión del síndrome de Dravet y sus impactos en los pacientes y sus familias, mientras también tomamos tiempo para revisar y discutir nuestros cuatro años de datos clínicos. Posteriormente, hemos respondido a la solicitud de información adicional de la Agencia y esperamos continuar interactuando con ellos como parte de nuestro compromiso de explorar cada oportunidad para entregar zorevunersen a los pacientes lo más rápido posible."

Al 9 de enero de 2026, casi 330 pacientes a nivel mundial habían sido identificados por los investigadores como posibles candidatos para el estudio. De estos, aproximadamente 60 pacientes se encuentran actualmente en el período formal de selección de 8 semanas que precede inmediatamente a la aleatorización y aproximadamente 60 pacientes adicionales han avanzado a la aleatorización y dosificación.

Orientación Financiera

La empresa tiene aproximadamente $391.7 millones en efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables al 31 de diciembre de 2025. Se anticipa que estos fondos, combinados con los ingresos elegibles de la colaboración con Biogen, financiarán las operaciones hasta 2028.

Información sobre la Transmisión Web de la Conferencia de Atención Médica de J.P. Morgan

El Director Ejecutivo Ian F. Smith presentará en la 44.ª Conferencia Anual de Atención Médica de J.P. Morgan el martes 13 de enero de 2026, a las 19:30 hora del Este (16:30 hora del Pacífico) en San Francisco, CA. Una transmisión de audio en vivo de la presentación estará disponible en la sección de Inversores y Noticias del sitio web de Stoke en https://investor.stoketherapeutics.com/ y se puede acceder siguiendo este enlace. Una repetición de la transmisión web estará disponible durante 30 días después de la presentación.

Acerca del Síndrome de Dravet

El síndrome de Dravet es una encefalopatía epiléptica y del desarrollo grave (DEE) caracterizada por convulsiones recurrentes, así como deterioros cognitivos y conductuales significativos. La mayoría de los casos de Dravet son causados por mutaciones en una copia del gen SCN1A, lo que lleva a niveles insuficientes de la proteína NaV1.1 en las células neuronales del cerebro. Incluso cuando se tratan con los mejores medicamentos anticonvulsivos disponibles (ASM), hasta el 57 por ciento de los pacientes con síndrome de Dravet no logran una reducción del ≥50 por ciento en la frecuencia de convulsiones. Las complicaciones de la enfermedad a menudo contribuyen a una mala calidad de vida para los pacientes y sus cuidadores. Los deterioros del desarrollo y cognitivos a menudo incluyen discapacidad intelectual, retrasos en el desarrollo, problemas de movimiento y equilibrio, trastornos del lenguaje y el habla, defectos de crecimiento, anomalías del sueño, interrupciones del sistema nervioso autónomo y trastornos del estado de ánimo. En comparación con la población general de epilepsia, las personas que viven con el síndrome de Dravet tienen un mayor riesgo de muerte súbita inesperada en epilepsia, o SUDEP; hasta el 20 por ciento de los niños y adolescentes con síndrome de Dravet mueren antes de la edad adulta debido a SUDEP, convulsiones prolongadas, accidentes relacionados con convulsiones o infecciones¹. El síndrome de Dravet ocurre a nivel mundial y no se concentra en un área geográfica o grupo étnico en particular. Actualmente, se estima que hasta 38,000 personas viven con el síndrome de Dravet en los EE. UU. (~16,000), Reino Unido, UE-4 y Japón.² No hay terapias modificadoras de la enfermedad aprobadas para las personas que viven con el síndrome de Dravet.

Acerca de Zorevunersen

Zorevunersen es un oligonucleótido antisentido de investigación que está diseñado para tratar la causa subyacente del síndrome de Dravet al aumentar la producción de proteína NaV1.1 funcional en las células cerebrales a partir de la copia no mutada (tipo salvaje) del gen SCN1A. Este mecanismo de acción altamente diferenciado tiene como objetivo reducir la frecuencia de convulsiones más allá de lo que se ha logrado con los medicamentos anticonvulsivos y mejorar el neurodesarrollo, la cognición y el comportamiento. Zorevunersen ha demostrado el potencial para la modificación de la enfermedad y ha recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA y la EMA. La FDA también ha otorgado a zorevunersen la designación de enfermedad pediátrica rara y la Designación de Terapia Innovadora para el tratamiento del síndrome de Dravet con una mutación confirmada no asociada con ganancia de función, en el gen SCN1A. Stoke tiene una colaboración estratégica con Biogen para desarrollar y comercializar zorevunersen para el síndrome de Dravet. Bajo la colaboración, Stoke retiene los derechos exclusivos para zorevunersen en los Estados Unidos, Canadá y México; Biogen recibe los derechos de comercialización exclusivos en el resto del mundo.

Acerca del Estudio EMPEROR

El Estudio EMPEROR de Fase 3 (NCT06872125) es un estudio global, doble ciego, controlado con simulación que evalúa la eficacia, seguridad y tolerabilidad de zorevunersen en niños de 2 a <18 años con síndrome de Dravet con una variante confirmada en el gen SCN1A no asociada con ganancia de función. El ensayo está inscribiendo actualmente aproximadamente 150 pacientes en los Estados Unidos, Reino Unido y Japón, que se anticipa respaldarán un NDA. Se espera que al menos 20 pacientes adicionales se inscriban en Alemania, España, Francia e Italia a partir del segundo trimestre de 2026. Los participantes se aleatorizan 1:1 para recibir zorevunersen mediante administración intratecal o un comparador simulado durante un período de tratamiento de 52 semanas después de un período de referencia de 8 semanas. Después de la finalización del período de tratamiento del estudio, se ofrecerá a los participantes elegibles tratamiento continuo con zorevunersen como parte de un estudio de extensión abierta (OLE). El criterio de valoración principal del estudio es el cambio porcentual desde la referencia en la frecuencia de convulsiones motoras mayores en la semana 28 en pacientes que reciben zorevunersen en comparación con la simulación. Los criterios de valoración secundarios clave son la durabilidad del efecto sobre la frecuencia de convulsiones motoras mayores y las mejoras en el comportamiento y la cognición medidos por los subdominios de Vineland-3, incluida la comunicación expresiva, la comunicación receptiva, las relaciones interpersonales, las habilidades de afrontamiento y las habilidades personales. Los criterios de valoración adicionales incluyen seguridad, Impresión Clínica Global de Cambio (CGI-C), Impresión Global del Cuidador de Cambio (CaGI-C) y las Escalas Bayley de Desarrollo Infantil (BSID-IV). Para obtener más información, visite https://www.emperorstudy.com/.

Acerca de Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics (Nasdaq: STOK), es una empresa de biotecnología dedicada a restaurar la expresión de proteínas aprovechando el potencial del cuerpo con medicina de ARN. Utilizando el enfoque patentado TANGO (Aumento Dirigido de la Producción de Genes Nucleares) de Stoke, Stoke está desarrollando oligonucleótidos antisentido (ASO) para restaurar selectivamente los niveles de proteína que ocurren naturalmente. El primer medicamento de Stoke en desarrollo, zorevunersen, ha demostrado el potencial para la modificación de la enfermedad en pacientes con síndrome de Dravet y actualmente está siendo evaluado en un estudio de Fase 3. El enfoque inicial de Stoke son las enfermedades del sistema nervioso central y el ojo que son causadas por una pérdida de ~50% de los niveles normales de proteína (haploinsuficiencia). La prueba de concepto se ha demostrado en otros órganos, tejidos y sistemas, respaldando un amplio potencial para el enfoque patentado de Stoke. Stoke tiene su sede en Bedford, Massachusetts. Para obtener más información, visite https://www.stoketherapeutics.com/.

Nota de Precaución de Stoke Therapeutics con Respecto a las Declaraciones Prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas dentro del significado de las disposiciones de "puerto seguro" de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, que incluyen, entre otras: la capacidad de zorevunersen para tratar las causas subyacentes del síndrome de Dravet y reducir las convulsiones o mostrar mejoras en el comportamiento y la cognición a los niveles de dosificación indicados o en absoluto; los posibles beneficios, seguridad y eficacia de zorevunersen; el momento y el progreso esperado de los ensayos clínicos, lecturas de datos, reuniones regulatorias, decisiones regulatorias y otras presentaciones; la caracterización de la reunión y las discusiones de la empresa con la FDA; y la capacidad de la empresa para lograr una presentación o aprobación de NDA en el marco de tiempo acelerado divulgado o en absoluto. Las declaraciones que incluyen palabras como "plan", "potencial", "continuará", "espera" o palabras similares y declaraciones en tiempo futuro son declaraciones prospectivas. Estas declaraciones prospectivas implican riesgos e incertidumbres, así como suposiciones que, si resultan incorrectas o no se materializan completamente, podrían causar que los resultados de Stoke difieran materialmente de los expresados o implícitos por tales declaraciones prospectivas, incluidos, entre otros, riesgos e incertidumbres relacionados con: la capacidad de la empresa para avanzar, obtener la aprobación regulatoria y, en última instancia, comercializar sus candidatos a productos; que si los colaboradores incumplieran o terminaran sus acuerdos, la empresa no obtendría los beneficios financieros u otros anticipados; la posibilidad de que la empresa y Biogen no tengan éxito en su desarrollo de zorevunersen y que, incluso si tienen éxito, no puedan comercializar con éxito zorevunersen; los resultados positivos en un ensayo clínico pueden no replicarse en ensayos posteriores o los éxitos en ensayos clínicos en etapa temprana pueden no ser predictivos de los resultados en ensayos en etapa posterior; la capacidad de la empresa para proteger su propiedad intelectual; la capacidad de la empresa para financiar actividades de desarrollo y lograr objetivos de desarrollo hasta 2028; y los otros riesgos e incertidumbres descritos bajo el título "Factores de Riesgo" en su Informe Anual en el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2024, sus informes trimestrales en el Formulario 10-Q y los demás documentos que presenta ante la Comisión de Bolsa y Valores. Estas declaraciones prospectivas hablan solo a la fecha de este comunicado de prensa, y la empresa no asume ninguna obligación de revisar o actualizar ninguna declaración prospectiva para reflejar eventos o circunstancias después de la fecha del presente.

Referencias:

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. Basado en las estimaciones preliminares de Stoke Therapeutics, que escalaron la incidencia anual a la prevalencia utilizando las tasas de nacimientos vivos específicas del país durante los últimos 85 años y ajustadas por la mortalidad específica de Dravet. La estimación se basa en las tasas de incidencia publicadas por Wu et al., Pediatrics, 2015.

Contactos

Contactos de Medios e Inversores:
Susan Willson

Vicepresidenta, Comunicaciones Corporativas

swillson@stoketherapeutics.com
415-509-8202

Doug Snow

Director, Comunicaciones y Relaciones con Inversores

IR@stoketherapeutics.com
508-642-6485