Modalis anuncia la publicación en Human Gene Therapy de un estudio que demuestra la activación eficiente del gen LAMA1 para el tratamiento de LAMA2-CMD

• La plataforma CRISPR-GNDM^® logra una activación potente y específica de LAMA1 con beneficio terapéutico en modelos preclínicos
• Seguridad favorable y farmacodinámica demostrada en primates no humanos

TOKIO & WALTHAM, Mass.–(BUSINESS WIRE)–#Crispr–Modalis Therapeutics Corporation (TOKIO: 4883) anunció hoy que su artículo de investigación titulado "Activación eficiente del gen LAMA1 mediante edición del epigenoma como enfoque terapéutico para LAMA2-CMD" ha sido publicado en la revista revisada por pares Human Gene Therapy.

La publicación destaca evidencia preclínica convincente de que la tecnología de edición del epigenoma CRISPR-GNDM^® patentada de Modalis puede activar de manera segura y robusta el gen LAMA1 como una estrategia terapéutica novedosa para la distrofia muscular congénita relacionada con LAMA2 (LAMA2-CMD), un trastorno neuromuscular pediátrico grave sin tratamientos aprobados.

Los hallazgos clave incluyen:

• Activación robusta y específica del músculo de LAMA1 tras una única administración de vectores AAV musculotrópicos que codifican el activador GNDM
• Mejora marcada en la supervivencia y función muscular en modelos de ratones DyW, incluyendo aumentos dependientes de la dosis en la fuerza de agarre y normalización de la histología muscular
• Perfiles de seguridad y farmacodinámica favorables en primates no humanos (NHP), con fuerte inducción de LAMA1 observada incluso con dosis reducidas a la mitad en NHP infantiles

"Este trabajo representa una de las primeras demostraciones de activación del epigenoma sistémica con vector único en animales grandes," dijo Tetsuya Yamagata, MD, Ph.D., CSO de Modalis. "Al permitir la activación dirigida de genes grandes que no son compatibles con los enfoques convencionales de reemplazo génico AAV, este estudio abre la puerta a una nueva clase de tratamientos para una amplia gama de enfermedades genéticas."

Haru Morita, CEO, añadió: "La publicación de este estudio demuestra que los resultados no clínicos que respaldan nuestro programa principal MDL-101 han sido reconocidos por la comunidad científica global como evidencia clara tanto de eficacia como de seguridad. Estos datos forman la base científica para nuestros ensayos clínicos planificados para el próximo año y refuerzan significativamente la confianza en la plataforma CRISPR-GNDM^® más amplia. El desarrollo de MDL-101 avanza sin contratiempos, con estudios de toxicología GLP y fabricación GMP en pleno desarrollo. Tenemos la intención de presentar una solicitud de nuevo medicamento en investigación tras su finalización, y seguimos comprometidos en avanzar este programa para ofrecer una opción de tratamiento transformador y único para pacientes que viven con LAMA2-CMD."

Acerca de la Publicación

• Título: Activación eficiente del gen LAMA1 mediante edición del epigenoma como enfoque terapéutico para LAMA2-CMD
• Revista: Human Gene Therapy
• DOI: https://doi.org/10.1177/10430342251401873

Autores: Yuanbo Qin, Talha Akbulut, Rajakumar Mandraju, Keith Connolly, Seth Levy, Tetsuya Yamagata, et al. (Modalis Therapeutics)

Acerca de MDL-101

MDL-101 es una terapia de activación génica epigenética en investigación que se está desarrollando para el tratamiento de la Distrofia Muscular Congénita LAMA2 (LAMA2-CMD).

La terapia utiliza:

• un ARN guía dirigido a LAMA1, un gen compensatorio altamente homólogo a LAMA2
• un Cas9 nulo de nucleasa (dCas9) fusionado a un activador transcripcional
• un promotor específico del músculo empaquetado dentro de un vector AAV musculotrópico

MDL-101 está diseñado para regular al alza la expresión endógena de LAMA1 para compensar la pérdida de función causada por mutaciones de LAMA2. El programa tiene el potencial de ser un tratamiento único y duradero para individuos que viven con LAMA2-CMD.

Acerca de Modalis

Modalis Therapeutics (TOKIO: 4883) es una compañía de biotecnología pionera en modulación génica epigenética utilizando su plataforma patentada CRISPR-GNDM^®, que permite un control preciso de la expresión génica sin cortar el ADN. La compañía está avanzando una cartera de terapias novedosas para enfermedades genéticas con alta necesidad médica no satisfecha, aprovechando la administración AAV in vivo para modalidades de tratamiento seguras, duraderas y escalables.

Para más información, visite https://www.modalistx.com/en.

Declaraciones Prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas sobre eventos futuros y el desarrollo y comercialización potencial de los productos de Modalis Therapeutics Corporation. Estas declaraciones se basan en expectativas y suposiciones actuales e implican riesgos e incertidumbres que pueden causar que los resultados reales difieran materialmente de los expresados o implícitos. Modalis no asume ninguna obligación de actualizar estas declaraciones excepto según lo requiera la ley.

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