Stoke Therapeutics ogłasza aktualizację harmonogramów dotyczących zakończenia rekrutacji i odczytu danych z fazy 3 z badania EMPEROR dotyczącego zorevunersenu w leczeniu zespołu Draveta

— Firma oczekuje obecnie zakończenia rekrutacji 150 pacjentów w drugim kwartale 2026 r., z odczytem danych z fazy 3 w połowie 2027 r.; planowane jest zainicjowanie składania wniosku NDA w trybie rolowanym w pierwszej połowie 2027 r. —

— Trwają rozmowy z FDA po niedawnym spotkaniu multidyscyplinarnym; Firma nadal bada potencjał przyspieszonego rozwoju, rejestracji i dostarczenia zorevunersenu pacjentom —

— Firma zaprezentuje się na 44. dorocznej konferencji J.P. Morgan Healthcare Conference we wtorek, 13 stycznia 2026 r. —

BEDFORD, Massachusetts–(BUSINESS WIRE)–Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK) to firma biotechnologiczna zajmująca się przywracaniem ekspresji białek poprzez wykorzystanie potencjału organizmu za pomocą medycyny RNA i ma wiodący lek badawczy, zorevunersen, opracowywany we współpracy z Biogen (Nasdaq: BIIB) jako potencjalne leczenie modyfikujące przebieg choroby dla zespołu Dravet. Dzisiaj firma ogłosiła przyspieszony harmonogram zakończenia rekrutacji i odczytu danych z fazy 3 z badania EMPEROR. Zakończenie rekrutacji 150 pacjentów jest obecnie oczekiwane w drugim kwartale 2026 r. Ten postęp rekrutacji sprawia, że badanie fazy 3 EMPEROR zmierza do odczytu danych w połowie 2027 r., który ma wspierać złożenie wniosku o rejestrację nowego leku (NDA) do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Firma planuje zainicjować składanie wniosku NDA w trybie rolowanym w pierwszej połowie 2027 r.

Ponadto, w ramach oznaczenia terapii przełomowej dla zorevunersenu, odbyło się spotkanie multidyscyplinarne z FDA w celu omówienia trwającego rozwoju klinicznego zorevunersenu, w tym badania potencjalnych przyspieszonych ścieżek regulacyjnych. Na spotkaniu nie uzgodniono natychmiastowych zmian w programie rozwoju zorevunersenu. FDA zażądała dodatkowych informacji, a rozmowy między Firmą a Agencją trwają w sprawie potencjalnych możliwości przyspieszenia rozwoju, rejestracji i dostarczenia zorevunersenu pacjentom.

„Tempo rekrutacji w badaniu fazy 3 EMPEROR jest bardzo zachęcające i potwierdza znaczącą potrzebę leczenia modyfikującego przebieg choroby dla zespołu Dravet. Przyspieszone tempo zakończenia rekrutacji 150 pacjentów, oprócz oznaczenia terapii przełomowej, pozwala nam zainicjować składanie wniosku NDA w trybie rolowanym w pierwszej połowie 2027 r., co może skutkować dostarczeniem zorevunersenu pacjentom wcześniej niż pierwotnie oczekiwano" – powiedział Ian F. Smith, Dyrektor Generalny i Członek Zarządu Stoke Therapeutics. „Nasze niedawne spotkanie multidyscyplinarne było produktywne i doceniamy zainteresowanie FDA pogłębieniem ich zrozumienia zespołu Dravet i jego wpływu na pacjentów i ich rodziny, a także poświęcenie czasu na przegląd i omówienie naszych czteroletnich danych klinicznych. Następnie odpowiedzieliśmy na wniosek Agencji o dodatkowe informacje i nie możemy się doczekać dalszej współpracy z nią w ramach naszego zobowiązania do zbadania każdej możliwości dostarczenia zorevunersenu pacjentom tak szybko, jak to możliwe."

Na dzień 9 stycznia 2026 r. prawie 330 pacjentów na całym świecie zostało zidentyfikowanych przez badaczy jako potencjalni kandydaci do badania. Spośród nich około 60 pacjentów jest obecnie w formalnym 8-tygodniowym okresie przesiewowym, który bezpośrednio poprzedza randomizację, a dodatkowe około 60 pacjentów przeszło do randomizacji i dawkowania.

Wytyczne finansowe

Firma posiada około 391,7 miliona USD w gotówce, ekwiwalentach gotówki i zbywanych papierach wartościowych na dzień 31 grudnia 2025 r. Oczekuje się, że te środki, w połączeniu z kwalifikującymi się wpływami ze współpracy z Biogen, sfinansują działalność do 2028 r.

Informacje o transmisji internetowej z konferencji J.P. Morgan Healthcare Conference

Dyrektor Generalny Ian F. Smith zaprezentuje się na 44. dorocznej konferencji J.P. Morgan Healthcare Conference we wtorek, 13 stycznia 2026 r., o godzinie 1:30 w nocy czasu środkowoeuropejskiego (7:30 wieczorem czasu wschodniego, 4:30 po południu czasu pacyficznego) w San Francisco w Kalifornii. Transmisja audio na żywo z prezentacji będzie dostępna w sekcji Investors & News na stronie internetowej Stoke pod adresem https://investor.stoketherapeutics.com/ i można uzyskać do niej dostęp, klikając ten link. Powtórka transmisji będzie dostępna przez 30 dni po prezentacji.

O zespole Dravet

Zespół Dravet to ciężka encefalopatia rozwojowa i padaczkowa (DEE) charakteryzująca się nawracającymi napadami padaczkowymi, a także znacznymi zaburzeniami poznawczymi i behawioralnymi. Większość przypadków zespołu Dravet jest spowodowana mutacjami w jednej kopii genu SCN1A, prowadzącymi do niewystarczającego poziomu białka NaV1.1 w komórkach neuronalnych w mózgu. Nawet przy leczeniu najlepszymi dostępnymi lekami przeciwpadaczkowymi (ASM), do 57 procent pacjentów z zespołem Dravet nie osiąga ≥50 procentowej redukcji częstości napadów. Powikłania choroby często przyczyniają się do niskiej jakości życia pacjentów i ich opiekunów. Zaburzenia rozwojowe i poznawcze często obejmują niepełnosprawność intelektualną, opóźnienia rozwojowe, problemy z ruchem i równowagą, zaburzenia językowe i mowy, defekty wzrostu, nieprawidłowości snu, zaburzenia układu autonomicznego i zaburzenia nastroju. W porównaniu z ogólną populacją osób z padaczką, osoby żyjące z zespołem Dravet mają wyższe ryzyko nagłej nieoczekiwanej śmierci w padaczce, czyli SUDEP; do 20 procent dzieci i młodzieży z zespołem Dravet umiera przed osiągnięciem dorosłości z powodu SUDEP, przedłużonych napadów, wypadków związanych z napadami lub infekcji¹. Zespół Dravet występuje na całym świecie i nie jest skoncentrowany w określonym obszarze geograficznym ani grupie etnicznej. Obecnie szacuje się, że do 38 000 osób żyje z zespołem Dravet w USA (~16 000), Wielkiej Brytanii, UE-4 i Japonii.² Nie ma zatwierdzonych terapii modyfikujących przebieg choroby dla osób żyjących z zespołem Dravet.

O zorevunersenie

Zorevunersen to badawczy antysensowny oligonukleotyd zaprojektowany w celu leczenia podstawowej przyczyny zespołu Dravet poprzez zwiększenie funkcjonalnej produkcji białka NaV1.1 w komórkach mózgowych z niezmutowanej (typu dzikiego) kopii genu SCN1A. Ten wysoce zróżnicowany mechanizm działania ma na celu zmniejszenie częstości napadów poza to, co osiągnięto za pomocą leków przeciwpadaczkowych, oraz poprawę neurorozwoju, funkcji poznawczych i zachowania. Zorevunersen wykazał potencjał do modyfikacji choroby i otrzymał oznaczenie leku sierocego od FDA i EMA. FDA przyznała również zorevunersenu oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej i oznaczenie terapii przełomowej dla leczenia zespołu Dravet z potwierdzoną mutacją niezwiązaną z zwiększeniem funkcji w genie SCN1A. Stoke ma strategiczną współpracę z Biogen w celu opracowania i komercjalizacji zorevunersenu dla zespołu Dravet. W ramach współpracy Stoke zachowuje wyłączne prawa do zorevunersenu w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie i Meksyku; Biogen otrzymuje wyłączne prawa do komercjalizacji na resztę świata.

O badaniu EMPEROR

Badanie fazy 3 EMPEROR (NCT06872125) to globalne, podwójnie zaślepione badanie kontrolowane pozorowaną interwencją, oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję zorevunersenu u dzieci w wieku od 2 do <18 lat z zespołem Dravet z potwierdzoną mutacją w genie SCN1A niezwiązaną z zwiększeniem funkcji. Badanie obecnie rekrutuje około 150 pacjentów w Stanach Zjednoczonych, Wielkiej Brytanii i Japonii, którzy mają wspierać wniosek NDA. Co najmniej 20 dodatkowych pacjentów ma być zapisanych w Niemczech, Hiszpanii, Francji i Włoszech, zaczynając od drugiego kwartału 2026 r. Uczestników randomizuje się w stosunku 1:1 do otrzymywania zorevunersenu poprzez podanie dokanałowe lub pozorowanego komparatora przez 52-tygodniowy okres leczenia po 8-tygodniowym okresie wyjściowym. Po zakończeniu okresu leczenia badawczego, kwalifikującym się uczestników zostanie zaoferowane trwające leczenie zorevunersenem w ramach badania OLE. Pierwotnym punktem końcowym badania jest procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w częstości poważnych napadów ruchowych w 28. tygodniu u pacjentów otrzymujących zorevunersen w porównaniu z pozorowaną interwencją. Kluczowe drugorzędne punkty końcowe to trwałość efektu na częstość poważnych napadów ruchowych oraz poprawę zachowania i funkcji poznawczych mierzone subdomenami Vineland-3, w tym komunikacją ekspresyjną, komunikacją receptywną, relacjami interpersonalnymi, umiejętnościami radzenia sobie i umiejętnościami osobistymi. Dodatkowe punkty końcowe obejmują bezpieczeństwo, ogólne wrażenie zmiany klinicysty (CGI-C), ogólne wrażenie zmiany opiekuna (CaGI-C) oraz skale rozwoju niemowląt Bayley (BSID-IV). Więcej informacji można znaleźć na stronie https://www.emperorstudy.com/.

O Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics (Nasdaq: STOK) to firma biotechnologiczna zajmująca się przywracaniem ekspresji białek poprzez wykorzystanie potencjału organizmu za pomocą medycyny RNA. Wykorzystując zastrzeżone podejście TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) firmy Stoke, Stoke opracowuje antysensowne oligonukleotydy (ASO) w celu selektywnego przywrócenia naturalnie występujących poziomów białek. Pierwszy lek w rozwoju firmy Stoke, zorevunersen, wykazał potencjał do modyfikacji choroby u pacjentów z zespołem Dravet i jest obecnie oceniany w badaniu fazy 3. Początkowym celem Stoke są choroby centralnego układu nerwowego i oka, które są spowodowane utratą ~50% normalnych poziomów białek (haploniedostateczność). Dowód koncepcji został wykazany w innych narządach, tkankach i systemach, wspierając szeroki potencjał zastrzeżonego podejścia Stoke. Stoke ma siedzibę w Bedford w Massachusetts. Więcej informacji można znaleźć na stronie https://www.stoketherapeutics.com/.

Stoke Therapeutics - uwaga ostrzegawcza dotycząca stwierdzeń dotyczących przyszłości

Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu przepisów „bezpiecznej przystani" ustawy Private Securities Litigation Reform Act z 1995 r., w tym między innymi: zdolność zorevunersenu do leczenia podstawowych przyczyn zespołu Dravet i zmniejszania napadów lub wykazywania poprawy w zachowaniu i funkcjach poznawczych przy wskazanych poziomach dawkowania lub w ogóle; potencjalne korzyści, bezpieczeństwo i skuteczność zorevunersenu; harmonogram i oczekiwany postęp badań klinicznych, odczytów danych, spotkań regulacyjnych, decyzji regulacyjnych i innych prezentacji; charakterystykę spotkania i rozmów firmy z FDA; oraz zdolność firmy do osiągnięcia złożenia lub zatwierdzenia wniosku NDA w ujawnionym przyspieszonym harmonogramie lub w ogóle. Stwierdzenia zawierające słowa takie jak „planować", „potencjalny", „będzie", „kontynuować", „oczekiwać" lub podobne słowa i stwierdzenia w czasie przyszłym są stwierdzeniami dotyczącymi przyszłości. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości wiążą się z ryzykiem i niepewnością, a także założeniami, które, jeśli okażą się nieprawidłowe lub nie zmaterializują się w pełni, mogą spowodować, że wyniki Stoke będą różnić się istotnie od tych wyrażonych lub sugerowanych przez takie stwierdzenia dotyczące przyszłości, w tym między innymi ryzyko i niepewność związane z: zdolnością firmy do rozwoju, uzyskania zatwierdzenia regulacyjnego i ostatecznej komercjalizacji swoich kandydatów na produkty; że jeśli współpracownicy mieliby naruszyć lub zakończyć swoje umowy, firma nie uzyskałaby oczekiwanych korzyści finansowych lub innych; możliwością, że firma i Biogen mogą nie odnieść sukcesu w rozwoju zorevunersenu i że, nawet jeśli odniosą sukces, mogą nie być w stanie pomyślnie skomercjalizować zorevunersenu; pozytywne wyniki w badaniu klinicznym mogą nie być powtórzone w kolejnych badaniach lub sukcesy we wczesnych badaniach klinicznych mogą nie przewidywać wyników w późniejszych badaniach; zdolnością firmy do ochrony własności intelektualnej; zdolnością firmy do finansowania działań rozwojowych i osiągania celów rozwojowych do 2028 r.; oraz innymi ryzykami i niepewnościami opisanymi pod nagłówkiem „Czynniki ryzyka" w jej raporcie rocznym na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2024 r., jej kwartalnych raportach na formularzu 10-Q oraz innych dokumentach, które składa do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości dotyczą tylko daty niniejszego komunikatu prasowego, a firma nie podejmuje zobowiązania do zmiany lub aktualizacji jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości w celu odzwierciedlenia zdarzeń lub okoliczności po tej dacie.

Odniesienia:

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. Na podstawie wstępnych szacunków Stoke Therapeutics, które przeskalowały roczną zapadalność do chorobowości, wykorzystując specyficzne dla krajów wskaźniki urodzeń żywych z ostatnich 85 lat i skorygowane o śmiertelność specyficzną dla zespołu Dravet. Szacunki opierają się na wskaźnikach zapadalności opublikowanych przez Wu et al., Pediatrics, 2015.

Kontakt

Kontakt dla mediów i inwestorów:
Susan Willson

Wiceprezes ds. komunikacji korporacyjnej

swillson@stoketherapeutics.com
415-509-8202

Doug Snow

Dyrektor ds. komunikacji i relacji inwestorskich

IR@stoketherapeutics.com
508-642-6485