Stoke Therapeutics anunță actualizări ale calendarului pentru finalizarea înrolării și citirea datelor din faza 3 din studiul EMPEROR privind zorevunersen pentru tratamentul sindromului Dravet

— Compania anticipează acum finalizarea înrolării a 150 de pacienți în T2 2026, cu rezultatele datelor din Faza 3 la mijlocul anului 2027; Depunerea continuă a cererii NDA planificată să înceapă în prima jumătate a anului 2027—

— Discuțiile cu FDA continuă în urma recentei întâlniri multidisciplinare; Compania continuă să exploreze potențialul pentru dezvoltarea accelerată, înregistrarea și livrarea zorevunersen către pacienți —

— Compania va prezenta la cea de-a 44-a Conferință Anuală J.P. Morgan Healthcare marți, 13 ianuarie 2026 —

BEDFORD, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK) este o companie de biotehnologie dedicată restabilirii expresiei proteinelor prin valorificarea potențialului corpului cu medicamente ARN și are un medicament investigațional principal, zorevunersen, în curs de dezvoltare cu Biogen (Nasdaq: BIIB) ca potențial tratament de modificare a bolii, primul din clasa sa, pentru sindromul Dravet. Astăzi, compania a anunțat calendare accelerate pentru finalizarea înrolării și rezultatele datelor din Faza 3 din studiul EMPEROR. Finalizarea înrolării a 150 de pacienți este acum așteptată în trimestrul al doilea al anului 2026. Acest progres al înrolării plasează studiul EMPEROR din Faza 3 pe calea de a obține rezultatele datelor la mijlocul anului 2027, care se anticipează că vor susține depunerea unei Cereri de Medicament Nou (NDA) la Administrația pentru Alimente și Medicamente din S.U.A. (FDA). Compania intenționează să inițieze o depunere continuă a cererii NDA în prima jumătate a anului 2027.

În plus, ca parte a Desemnării Terapiei Inovatoare pentru zorevunersen, a avut loc o întâlnire multidisciplinară cu FDA pentru a discuta dezvoltarea clinică în curs a zorevunersen, inclusiv explorarea unor potențiale căi reglementare expediate. Nu s-au convenit modificări imediate ale programului de dezvoltare zorevunersen la întâlnire. FDA a solicitat informații suplimentare, iar discuțiile dintre companie și agenție continuă cu privire la posibilele oportunități de a accelera dezvoltarea, înregistrarea și livrarea zorevunersen către pacienți.

"Rata de înrolare în studiul EMPEROR din Faza 3 este extrem de încurajatoare și susține necesitatea semnificativă pentru un tratament de modificare a bolii pentru sindromul Dravet. Calendarul accelerat pentru finalizarea înrolării a 150 de pacienți, pe lângă Desemnarea Terapiei Inovatoare, ne poziționează să inițiem o depunere continuă a cererii NDA în prima jumătate a anului 2027, având ca rezultat potențialul de a livra zorevunersen pacienților mai devreme decât era anticipat inițial," a declarat Ian F. Smith, Director General și Director al Stoke Therapeutics. "Recenta noastră întâlnire multidisciplinară a fost productivă și apreciem interesul FDA în aprofundarea înțelegerii lor asupra sindromului Dravet și impactului său asupra pacienților și familiilor lor, în timp ce își iau timpul pentru a examina și discuta cei patru ani de date clinice. Ulterior, am răspuns solicitării agenției pentru informații suplimentare și așteptăm cu nerăbdare să continuăm să ne angajăm cu aceștia ca parte a angajamentului nostru de a explora fiecare oportunitate de a livra zorevunersen pacienților cât mai rapid posibil."

Până la 9 ianuarie 2026, aproape 330 de pacienți la nivel global au fost identificați de cercetători ca potențiali candidați pentru studiu. Dintre aceștia, aproximativ 60 de pacienți se află în prezent în perioada formală de screening de 8 săptămâni care precede imediat randomizarea și aproximativ 60 de pacienți suplimentari au avansat la randomizare și dozare.

Ghid Financiar

Compania deține aproximativ 391,7 milioane USD în numerar, echivalente de numerar și valori mobiliare la 31 decembrie 2025. Aceste fonduri, combinate cu veniturile eligibile din colaborarea cu Biogen, se anticipează că vor finanța operațiunile până în 2028.

Informații despre Difuzarea Web a Conferinței J.P. Morgan Healthcare

Directorul General Ian F. Smith va prezenta la cea de-a 44-a Conferință Anuală J.P. Morgan Healthcare marți, 13 ianuarie 2026, la 02:30 dimineața, ora României (19:30, ora de pe Coasta de Est) în San Francisco, CA. O difuzare audio live a prezentării va fi disponibilă în secțiunea Investitori & Știri a site-ului web Stoke la https://investor.stoketherapeutics.com/ și poate fi accesată urmând acest Link. O reluare a difuzării web va fi disponibilă timp de 30 de zile după prezentare.

Despre Sindromul Dravet

Sindromul Dravet este o encefalopatie de dezvoltare și epileptică severă (DEE) caracterizată prin convulsii recurente, precum și deficiențe cognitive și comportamentale semnificative. Majoritatea cazurilor de Dravet sunt cauzate de mutații într-o copie a genei SCN1A, ducând la niveluri insuficiente de proteină NaV1.1 în celulele neuronale din creier. Chiar și atunci când sunt tratați cu cele mai bune medicamente anticonvulsivante disponibile (ASM), până la 57 la sută dintre pacienții cu sindrom Dravet nu obțin o reducere ≥50 la sută a frecvenței convulsiilor. Complicațiile bolii contribuie adesea la o calitate scăzută a vieții pentru pacienți și îngrijitorii lor. Deficiențele de dezvoltare și cognitive includ adesea dizabilitate intelectuală, întârzieri în dezvoltare, probleme de mișcare și echilibru, tulburări de limbaj și vorbire, defecte de creștere, anomalii ale somnului, perturbări ale sistemului nervos autonom și tulburări de dispoziție. Comparativ cu población generală de epilepsie, persoanele care trăiesc cu sindrom Dravet au un risc mai mare de deces brusc neașteptat în epilepsie sau SUDEP; până la 20 la sută dintre copiii și adolescenții cu sindrom Dravet mor înainte de vârsta adultă din cauza SUDEP, convulsii prelungite, accidente legate de convulsii sau infecții¹. Sindromul Dravet apare la nivel global și nu este concentrat într-o anumită zonă geografică sau grup etnic. În prezent, se estimează că până la 38.000 de persoane trăiesc cu sindrom Dravet în S.U.A. (~16.000), Marea Britanie, UE-4 și Japonia.² Nu există terapii aprobate de modificare a bolii pentru persoanele care trăiesc cu sindrom Dravet.

Despre Zorevunersen

Zorevunersen este un oligonucleotid antisens investigațional care este conceput pentru a trata cauza fundamentală a sindromului Dravet prin creșterea producției de proteină NaV1.1 funcțională în celulele cerebrale din copia nemutată (tip sălbatic) a genei SCN1A. Acest mecanism de acțiune foarte diferențiat își propune să reducă frecvența convulsiilor dincolo de ceea ce s-a realizat cu medicamentele anticonvulsivante și să îmbunătățească neuroevoluția, cogniția și comportamentul. Zorevunersen a demonstrat potențialul pentru modificarea bolii și a primit desemnarea de medicament orfan de la FDA și EMA. FDA a acordat, de asemenea, zorevunersen desemnarea pentru boală pediatrică rară și Desemnarea Terapiei Inovatoare pentru tratamentul sindromului Dravet cu o mutație confirmată care nu este asociată cu câștig de funcție, în gena SCN1A. Stoke are o colaborare strategică cu Biogen pentru a dezvolta și comercializa zorevunersen pentru sindromul Dravet. În cadrul colaborării, Stoke păstrează drepturile exclusive pentru zorevunersen în Statele Unite, Canada și Mexic; Biogen primește drepturi exclusive de comercializare pentru restul lumii.

Despre Studiul EMPEROR

Studiul EMPEROR din Faza 3 (NCT06872125) este un studiu global, dublu-orb, controlat cu sham, care evaluează eficacitatea, siguranța și tolerabilitatea zorevunersen la copiii cu vârste cuprinse între 2 și <18 ani cu sindrom Dravet cu o variantă confirmată în gena SCN1A care nu este asociată cu câștig de funcție. Studiul înrolează în prezent aproximativ 150 de pacienți în Statele Unite, Regatul Unit și Japonia, care se anticipează să susțină o cerere NDA. Cel puțin 20 de pacienți suplimentari sunt așteptați să se înroleze în Germania, Spania, Franța și Italia începând cu trimestrul al doilea al anului 2026. Participanții sunt randomizați 1:1 pentru a primi fie zorevunersen prin administrare intratecală, fie un comparator sham pentru o perioadă de tratament de 52 de săptămâni după o perioadă de referință de 8 săptămâni. După finalizarea perioadei de tratament a studiului, participanților eligibili li se va oferi tratament continuu cu zorevunersen ca parte a unui studiu OLE. Punctul final principal al studiului este schimbarea procentuală față de nivelul de referință în frecvența convulsiilor motorii majore la săptămâna 28 la pacienții care primesc zorevunersen comparativ cu sham. Punctele finale secundare cheie sunt durabilitatea efectului asupra frecvenței convulsiilor motorii majore și îmbunătățirile în comportament și cogniție măsurate prin subdomeniile Vineland-3, inclusiv comunicarea expresivă, comunicarea receptivă, relațiile interpersonale, abilitățile de adaptare și abilitățile personale. Punctele finale suplimentare includ siguranța, Impresia Globală a Clinicianului privind Schimbarea (CGI-C), Impresia Globală a Îngrijitorului privind Schimbarea (CaGI-C) și Scalele Bayley de Dezvoltare Infantilă (BSID-IV). Pentru mai multe informații, vizitați https://www.emperorstudy.com/.

Despre Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics (Nasdaq: STOK) este o companie de biotehnologie dedicată restabilirii expresiei proteinelor prin valorificarea potențialului corpului cu medicamente ARN. Folosind abordarea proprietară TANGO (Augmentarea Direcționată a Producției Genice Nucleare) a Stoke, Stoke dezvoltă oligonucleotide antisens (ASO) pentru a restabili selectiv nivelurile de proteine care apar în mod natural. Primul medicament în curs de dezvoltare al Stoke, zorevunersen, a demonstrat potențialul pentru modificarea bolii la pacienții cu sindrom Dravet și este în prezent evaluat într-un studiu de Faza 3. Focusul inițial al Stoke sunt bolile sistemului nervos central și ale ochiului care sunt cauzate de o pierdere de ~50% din nivelurile normale de proteine (haploinsuficiență). Dovada conceptului a fost demonstrată în alte organe, țesuturi și sisteme, susținând un potențial larg pentru abordarea proprietară a Stoke. Stoke are sediul central în Bedford, Massachusetts. Pentru mai multe informații, vizitați https://www.stoketherapeutics.com/.

Notă de Precauție a Stoke Therapeutics cu privire la Declarațiile Previzionale

Acest comunicat de presă conține declarații previzionale în sensul dispozițiilor de "adăpost sigur" ale Legii Reformei Litigiilor Private privind Valorile Mobiliare din 1995, incluzând, dar fără a se limita la: capacitatea zorevunersen de a trata cauzele fundamentale ale sindromului Dravet și de a reduce convulsiile sau de a arăta îmbunătățiri în comportament și cogniție la nivelurile de dozare indicate sau deloc; beneficiile potențiale, siguranța și eficacitatea zorevunersen; calendarul și progresul așteptat al studiilor clinice, rezultatelor datelor, întâlnirilor de reglementare, deciziilor de reglementare și altor prezentări; caracterizarea întâlnirii și discuțiilor companiei cu FDA; și capacitatea companiei de a realiza o depunere sau aprobare a cererii NDA în termenul expediat divulgat sau deloc. Declarațiile care includ cuvinte precum "plan", "potențial", "va", "continua", "așteptăm" sau cuvinte similare și declarații la timpul viitor sunt declarații previzionale. Aceste declarații previzionale implică riscuri și incertitudini, precum și presupuneri care, dacă se dovedesc incorecte sau nu se materializează pe deplin, ar putea determina ca rezultatele Stoke să difere semnificativ de cele exprimate sau implicite prin astfel de declarații previzionale, inclusiv, dar fără a se limita la, riscuri și incertitudini legate de: capacitatea companiei de a avansa, de a obține aprobarea de reglementare și, în cele din urmă, de a comercializa candidații săi de produse; faptul că, dacă colaboratorii ar încălca sau ar rezilia acordurile lor, compania nu ar obține beneficiile financiare sau de altă natură anticipate; posibilitatea ca compania și Biogen să nu aibă succes în dezvoltarea zorevunersen și că, chiar dacă au succes, ar putea să nu fie capabili să comercializeze cu succes zorevunersen; rezultatele pozitive într-un studiu clinic pot să nu fie replicate în studii ulterioare sau succesele în studiile clinice din stadii incipiente pot să nu fie predictive pentru rezultatele din studiile din stadii ulterioare; capacitatea companiei de a-și proteja proprietatea intelectuală; capacitatea companiei de a finanța activitățile de dezvoltare și de a atinge obiectivele de dezvoltare până în 2028; și celelalte riscuri și incertitudini descrise sub titlul "Factori de Risc" în Raportul său Anual pe Formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2024, rapoartele sale trimestriale pe Formularul 10-Q și celelalte documente pe care le depune la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse. Aceste declarații previzionale reflectă doar situația de la data acestui comunicat de presă, iar compania nu își asumă nicio obligație de a revizui sau actualiza orice declarații previzionale pentru a reflecta evenimente sau circumstanțe după această dată.

Referințe:

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. Pe baza estimărilor preliminare ale Stoke Therapeutics, care au scalat incidența anuală la prevalență folosind ratele specifice de natalitate ale țărilor din ultimii 85 de ani și ajustate pentru mortalitatea specifică Dravet. Estimarea se bazează pe ratele de incidență publicate de Wu et al., Pediatrics, 2015.

Contacte

Contacte Media și Investitori:
Susan Willson

Vicepreședinte, Comunicații Corporative

swillson@stoketherapeutics.com
415-509-8202

Doug Snow

Director, Comunicații și Relații cu Investitorii

IR@stoketherapeutics.com
508-642-6485